Dy zbulime të mëdha shkencore të publikuara në revistën prestigjioze “New England Journal of Medicine”, po konsiderohen si një hap vendimtar drejt një kure funksionale për diabetin e tipit 1.
Çfarë është diabeti i tipit 1?
Diabeti i tipit 1 është një sëmundje autoimune ku sistemi imunitar shkatërron qelizat Beta të pankreasit – të vetmet qeliza që prodhojnë insulinë.
Si pasojë, pacientët duhet të menaxhojnë manualisht sheqerin në gjak gjatë gjithë jetës, shpesh duke marrë dhjetëra vendime çdo ditë për dozimin e insulinës.
Studimi i parë: Terapia me qeliza staminale nga “Vertex”
Zbulimi i parë vjen nga kompania amerikane “Vertex Pharmaceuticals”, e cila zhvilloi terapinë eksperimentale VX-880 (zimislecel).
Studimi ishte një provë klinike e fazës 1/2 – e zhvilluar në disa qendra në SHBA, Kanada dhe Evropë.
Terapia përdor qeliza Beta të krijuara në laborator nga qeliza staminale pluripotente.
Qelizat injektohen në trup për të rikthyer prodhimin natyror të insulinës.
Rezultatet:
Dhjetë nga 12 pacientë arritën të mos kenë më nevojë për insulinë pas një viti.
Të gjithë pacientët treguan përmirësim të ndjeshëm të kontrollit të glukozës.
Episodet e rrezikshme të hipoglicemisë u eliminuan. 
Ky është rasti i parë ku qelizat e krijuara në laborator kanë zëvendësuar me sukses funksionin e pankreasit tek njerëzit.
Terapia bazohet në disa dekada kërkimi nga biologu i Harvardit Doug Melton, i cili filloi punën pasi djali i tij u diagnostikua me diabet të tipit 1.Studimi i dytë: Qeliza “të padukshme” për sistemin imunitar
Zbulimi i dytë vjen nga “Sana Biotechnology”, me bazë në Seattle, SHBA.
Studimi u krye në Spitalin Universitar të Upsalës.
Shkencëtarët modifikuan gjenetikisht qelizat e ishujve pankreatikë (islet cells) për t’i bërë “të padukshme” ndaj sistemit imunitar
Rezultatet:
Qelizat e transplantuara mbijetuan dhe funksionuan pa u sulmuar nga sistemi imunitar.
Vazhdonin të prodhonin insulinë në mënyrë të varur nga niveli i glukozës.
Efekti u konfirmua për të paktën gjashtë muaj.
Ky studim tregoi për herë të parë se është e mundur të shmanget refuzimi imunitar pa përdorur ilaçe imunosupresive.
Sfida aktuale
Aktualisht, terapia e “Vertex Pharmaceuticals” kërkon përdorimin e barnave imunosupresive për të mbrojtur qelizat e transplantuara.
Megjithatë, studiuesit po punojnë për të kombinuar qelizat staminale që prodhojnë insulinë dhe me teknologjinë “hipoimune” të “Sana Biotechnology”.
Qëllimi është krijimi i një trajtimi që bëhet vetëm një herë, pa pasur më nevojë për insulinë apo ilaçe që shtypin sistemin imunitar.
Çfarë pritet më tej?
“Vertex Pharmaceuticals” është në fazat përfundimtare të testimeve klinike.
Kompania synon të aplikojë për miratim nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave deri në fund të dekadës.
“Sana Biotechnology” planifikon të nisë prova më të avancuara klinike që nga viti 2026.
Këto dy studime përfaqësojnë një ndryshim të madh paradigme në trajtimin e diabetit të tipit 1.Për herë të parë, shkenca nuk po synon vetëm menaxhimin e sëmundjes me insulinë, por eliminimin e saj në nivel qelizor.
Nëse teknologjitë kombinohen me sukses, ekspertët besojnë se një kurë funksionale mund të jetë reale brenda viteve të ardhshme – duke transformuar jetën e miliona pacientëve në mbarë botën.
